一个国际科学委员会表示,通过基因编辑对人类DNA进行可遗传改变的安全性和有效性尚不足以制造基因编辑婴儿。但在9月3日的一份报告中,该小组制定了一个路线图,用于在社会决定这种DNA改变是可以接受的情况下推出可遗传的基因编辑。
国际人类种系基因组编辑临床应用委员会在一位中国科学家于2018年宣布他创造了两名基因编辑女婴后成立,引发了众怒(SN:11/27/18)。在该问题的首次正式权衡中,该小组制定了严格的科学标准,在临床试验可遗传基因编辑之前需要满足这些标准。委员们说,如果各国不能确保满足所有这些标准,就不应该批准可遗传基因编辑。
不过,一些批评者指责即使提出这样的标准也为时过早。他们说,科学应该等到社会决定是否允许可能影响子孙后代的基因编辑。
基因编辑涉及改变基因中的单个DNA字母或碱基。许多不同的技术,包括CRISPR/Cas9、碱基编辑器(SN:3/5/19)和称为锌指核酸酶和TALENs(SN:11/6/15)的工程蛋白,可用于在DNA的精确位置进行编辑.尽管编辑的准确性有所提高,但仍然有人担心基因编辑器会在DNA的其他地方做出不需要的、“脱靶”的变化,这可能会造成伤害。该委员会表示,确保胚胎中的每个细胞都包含所需变化的技术——而且只有这种变化——也仍然需要改进。
9月3日,北京中国科学院动物研究所的遗传学家、分子和干细胞生物学家王浩义在一次会议上说:“它对动物来说足够准确和有效,”但在人类胚胎中进行编辑需要更高的精度。讨论报告的网络研讨会。
科学家们已经在测试CRISPR基因编辑,以纠正遗传性血液疾病镰状细胞性贫血和β-地中海贫血,以及一种称为Leber先天性黑蒙10的成人遗传性失明(SN:8/14/19)。这些编辑存在于成年细胞中,无法传递给后代。
镰状细胞病是一种严重的遗传疾病,可以通过基因编辑来纠正。这种疾病是由产生血红蛋白的基因突变引起的,血红蛋白导致红细胞弯曲。这些细胞有时会堵塞血管并导致疼痛、虚弱和危及生命的组织损伤。
EM单位,UCL医学院,皇家自由校园,WELLCOMEIMAGES/WIKIMEDIACOMMONS(CCBY4.0)
但是,改变人类生殖系(胚胎、卵子、精子或产生它们的细胞)中的DNA会产生可以遗传给后代的变化。许多人,包括科学家,都担心流氓科学家不会停止编辑疾病,而是会创造出具有增强的运动能力、智力或其他理想特征的“设计婴儿”。
该委员会建议,人类种系编辑应仅限于由特定版本的单一基因引起的严重遗传疾病,如果遗传的话,这些疾病实际上肯定会导致疾病。这些疾病包括杜氏肌营养不良症、泰-萨克斯病和囊性纤维化。遗传这些疾病的儿童早夭或有严重的医疗问题。
该委员会还指出,在考虑人类种系编辑之前,没有其他方法可以确保一对夫妇可以生产没有致病基因变异的胚胎。这基本上将符合条件的名单筛选为父母双方都有两个隐性致病变异拷贝的夫妇,或者父母一方有两个突变拷贝的夫妇,这些突变会导致显性遗传疾病,例如亨廷顿氏病,它是由遗传引起的一个错误基因的单一拷贝。
约翰内斯堡威特沃特斯兰德大学的人类遗传学家米歇尔·拉姆齐(MichèleRamsay)在9月3日的新闻发布会上说,全世界可能有20个家庭符合这些严格的标准。