作为临床试验的一部分，一名阿尔茨海默病患者于2019年在罗德岛州普罗维登斯的巴特勒医院接受药物阿杜卡单抗输注。美国食品和药物管理局于6月7日批准该药物作为阿尔茨海默氏症的治疗药物。

美国食品和药物管理局批准了一种有争议的阿尔茨海默氏症治疗方法，这是第一种有望减缓这种疾病对大脑的破坏，而不仅仅是改善症状的方法。

这种名为aducanumab的药物也是自2003年以来批准的第一种新的阿尔茨海默病治疗药物。它不能治愈或逆转阿尔茨海默病，该病影响美国超过600万人，预计到2050年将影响近1300万人。

该药物获得批准的道路并不平坦。2019年，由于在两项大型临床试验中似乎不太可能成功，aducanumab几乎被废弃。但在重新分析了后来收到的更多数据后，位于马萨诸塞州剑桥市的药物开发商Biogen看到了表明该药物可能有效的迹象，并决定寻求FDA批准(SN：12/5/19).

尽管如此，今天的决定仍然让一些医生和科学家感到担忧，他们认为FDA的举动为时过早，因为他们不相信这种药物(也称为Aduhelm)确实有效。这些专家认为，批准一种无效的药物会使阿尔茨海默氏症的研究倒退，并给患者带来错误的希望。

“对于Biogen及其股东来说，这是美好的一天，但对于阿尔茨海默病研究领域来说，却是惨淡的一天，”斯坦福大学的神经学家MichaelGreicius说。他说，推动“进步的幻觉”，“将以寻找有效治疗这种毁灭性疾病的真正进展为代价。”

其他人不同意证据不足，并且很高兴有一种新工具可以对抗一种长期无法有效治疗的疾病。“我们为此等了数十年，”芝加哥阿尔茨海默氏症协会首席科学官、神经科学家MariaCarrillo说。她说，一种延缓阿尔茨海默氏症引起的衰退的药物可以让患者和他们的家人有时间“保持独立，更长久地保持记忆，更长久地与家人在一起”。“那很重要。”

该药物通过静脉内给药，是一种实验室制造的抗体，可靶向粘性蛋白amyloid-beta的大小团块。一些研究人员怀疑，在阿尔茨海默氏症中，A-beta会扰乱神经细胞之间的连接并破坏脑组织，最终导致阿尔茨海默氏症的症状。但是这个被称为淀粉样蛋白假说的想法仍然悬而未决(SN:2/25/11)。

大脑扫描显示，aducanumab可有效减少大脑中的A-beta。不太清楚的是，这种减少是否伴随着人们生活质量的持续改善。这种不确定性导致FDA顾问小组强烈反对该药物的批准。11月，该小组得出结论，证据太弱，无法证明该药物能有效治疗阿尔茨海默氏症(SN:11/6/20)。

Aducanumab具有潜在的严重副作用。脑部扫描显示，在临床试验中接受最高剂量阿杜卡单抗的人中，约有40%的人脑部出现肿胀或出血。虽然大多数人没有任何症状，但有些人有头痛、恶心和头晕。